3 Den Zugang zu Orphan Drugs sicherstellen

Bislang stehen gerade einmal etwas mehr als 100 Medikamente mit Orphan-Drug-Status geschätzten mindestens 6.000 Seltenen Erkrankungen gegenüber. Diese 100 Medikamente beanspruchen wohl etwas mehr als drei Prozent der Gelder, die aktuell insgesamt für Medikamente in Deutschland ausgegeben werden. Weil einige Medikamente pro Patient und Behandlungsjahr besonders teuer sind, entstehen immer wieder Diskussionen über Preisgestaltung und Zugang zu diesen Medikamenten. Dabei darf die Befürchtung, dass solche Medikamente in Zukunft mehr als bislang entwickelt werden eine Rolle spielen.

Da es zurzeit aber nur für einen Bruchteil der Seltenen Erkrankungen ursächliche Behandlungen gibt, gibt es aus Sicht der Betroffenen nicht zu viele, sondern zu wenige Orphan Drugs. Fokus der Politik soll es sein, dass hier Fortschritte erreicht werden, damit mehr Patienten behandelt werden können, deren Lebensqualität sich so verbessert und ihre Lebensdauer sich verlängert! Selbstverständlich sollten wir die Kosten für die Versichertengemeinschaft bei den Preisverhandlungen – die auch zu Orphan Drugs stattfinden – im Blick behalten. Der Zugang zu Behandlungsoptionen sollte Menschen mit Seltenen Erkrankungen aber nicht verwehrt werden.

Es sollte bei dieser Debatte Folgendes nicht vergessen werden:

1. Alle Arzneimittel für „seltene Leiden" werden aufgrund der EU Verordnung Nr. 141/2000 zentral durch die European Medicines Agency (EMA) vor ihrer Zulassung durch die EMA auf ihre Wirksamkeit, Unbedenklichkeit und pharmazeutische Qualität geprüft.

2. Schon vor der Zulassung eines Medikaments muss der Hersteller eines Orphan Drugs einen „significant benefit" (beträchtlichen Nutzen) belegen.* Der relative Nutzen eines solchen Medikaments wird damit schon vor der Zulassung auf europäischer Ebene ge-prüft. Dass der Zusatznutzen von Medikamenten für Seltene Erkrankungen gemäß § 35a SGB V als belegt gilt, soll deshalb nicht die Nutzenbewertung von Orphan Drugs verhindern, sondern nur eine doppelte Prüfarbeit vermeiden!

3. Für diese schweren, oft tödlich verlaufenden Erkrankungen sind in der Regel überhaupt keine anderen Arzneimittel verfügbar. Die Alternative ist in der Regel, nicht ein anderes ordentlich wirkendes Mittel zur Verfügung zu stellen, sondern keine oder nur eine symptomatische Behandlung.

4. Die Nutzenbewertung des Gemeinsamen Bundesausschusses dient nicht der Sicherheit, sondern sie soll eine angemessene Preisgestaltung ermöglichen, ein Anliegen, das ACHSE unterstützt.

5. 47 Prozent der Medikamente sollen laut Aussage der GKV einen „nicht quantifizierbaren" Zusatznutzen haben. Dies heißt jedoch nicht, dass das Medikament nicht nützlich oder gar schädlich wäre, sondern nur, dass das Ausmaß des Zusatznutzens nicht bestimmt werden kann, weil „die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt". Da diese Situation explizit gesetzlich geregelt worden ist (§ 35a Abs. 7 Nr. 4 SGB V), hat der Gesetzgeber eine Erstattung in solchen Situationen offensichtlich gewollt.

Die Industrie soll für Medikamente, für die keinen Zusatznutzen im Vergleich zu anderen Therapien oder „best supportive care" belegt werden konnte, keinen höheren Preis erhalten als die bisherige Medikation. Die sogenannten „Health Technology Assessment"-Behörden verschiedener EU-Staaten versuchen deshalb vor der Entscheidung ein Medikament zu erstatten, den Nutzen dieses Präparats im Vergleich zu anderen Handlungsmöglichkeiten zu erfassen. Dies führt europaweit zu verschiedenen Ergebnissen, sowohl zwischen den verschiedenen HTA-Behörden als auch im Vergleich mit der Einschätzung der EMA bezüglich „significant benefit". Dies beruht auf verschiedenen wissenschaftlichen Methoden, unterschiedliche Auffassungen über die „zweckmäßige Vergleichstherapie", schlicht andere Einschätzungen der Sachbearbeiter etc.

Diese unterschiedlichen Bewertungen zwischen EMA und HTA-Behörden könnten verhindert oder zumindest minimiert werden, wenn die HTA-Behörden sich zum Zeitpunkt, wenn die klinischen Studien aufgesetzt werden, mit der EMA darüber abstimmen, welche Daten die Hersteller generieren sollten, um nicht nur eine Zulassung, sondern auch die Erstattung ihres zukünftigen Medikaments zu erreichen.

Die deutschen Versicherten haben den besten Zugang zu Orphan Drugs, weil diese ab Zulassung in Europa in Deutschland auch direkt erstattet werden. Diesen schnellen Zugang gilt es zu erhalten, denn er stellt eine gute Versorgung der Betroffenen dar. Zugleich haben auch deutsche Versicherte ein Interesse daran, dass bei den Bemühungen, den Zusatznutzen von Orphan Drugs zu prüfen, keine Ressourcen verschwendet werden.

Es war ein langer Prozess bis ein zentrales europäisches Zulassungsverfahren bei EMA für alle EU-Staaten etabliert wurde. Deutschland sollte sowohl die Abstimmungen und Vereinheitlichungen in EUNeTHA als auch den frühen Austausch mit der EMA proaktiv unterstützen. Ziel sollte es sein, dass auch das sogenannte „health technology assessment" mittelfristig nicht mehr von vielen Behörden verschiedener EU-Länder parallel, sondern aufgrund einer sinnvollen Aufgabenverteilung gemeinsam umgesetzt wird.

Zugelassene Arzneimittel werden zu Recht durch die Krankenkassen nur dann mit einem höheren Preis erstattet, wenn sie einen zusätzlichen Nutzen gegenüber bestehenden Behandlungsmöglichkeiten vorweisen können. Deutschland soll sich aktiv dafür einsetzen, dass beim Beginn der klinischen Studien Einigkeit über die zweckmäßige Vergleichstherapie besteht. Nur wenn deutsche Behörden (GBA/IQWiG) sich frühzeitig mit der europäischen Zulassungsbehörde abstimmen, können die nötigen Daten ohne Zeit- und Kostenverlust auch generiert werden. Es ist für Betroffene nicht nachvollziehbar, dass Medikamenten, die in ganz Europa zugelassen sind, je nach Medikament in einigen Staaten ein Zusatznutzen attestiert wird und in anderen nicht.

[*Ein Arzneimittel wird als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen, wenn der Investor nachweisen kann, dass in der EU noch keine zufriedenstellende Methode für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung des betreffenden Leidens zugelassen wurde oder das betreffende Arzneimittel — sofern eine solche Methode besteht — für diejenigen, die von diesem Leiden betroffen sind, von erheblichem Nutzen sein wird. (Siehe Artikel 3 der VERORDNUNG (EG) Nr. 141/2000)]

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