2025 brachte für die NAKSE einen neuen Rekord an vor Ort und online Teilnehmenden aus Selbsthilfe, Medizin und Wissenschaft sowie Politik und Gesundheitswesen. Das Format passte zu den immer wieder geäußerten Forderungen nach Vernetzung und Beteiligung.
700
Teilnehmende: 270 vor Ort, 430 online
27
Sponsoren und Unterstützer
32
Referierende und Beteiligte an Podiumsdiskussionen
Am 18. und 19. September 2025 trafen sich in Berlin sowie online rund 700 Expertinnen und Experten aus Selbsthilfe, Medizin und Wissenschaft sowie Politik und Gesundheitswesen, um im Rahmen der Nationalen Konferenz für Seltene Erkrankungen (NAKSE) über Verbesserungen der Lebensqualität der Betroffenen zu diskutieren.
Heilung ist möglich
„Dürfen wir auf Heilung hoffen?“, fragte Prof. Dr. Hildegard Büning (MHH) zu Beginn ihres Vortrags – und lieferte ihre Überzeugung gleich mit: „Ja!“ Mit diesem Ziel vor Augen wurden immer wieder zwei Hebel genannt: Vernetzung und Patientenbeteiligung. Dabei spannte die Konferenz einen weiten Bogen von der Gen- und Zelltherapie über die Arzneimittelentwicklung bis zum Case Management.
Vernetzung ist der zentrale Schlüssel
Gemeinsames Handeln ist in allen Bereichen ein entscheidender Erfolgsfaktor: „Im Grunde ist die Antwort auf jedes Geschehen: Wir brauchen mehr Vernetzung“, sagte Prof. Dr. Rebecca Schüle (Universität Heidelberg). Daten müssen zusammenfließen und nachhaltig erfasst werden. Die Erwartungen der Betroffenen müssen schon in die Planung von Projekten einfließen – einschließlich Definition passender Endpunkte, denn mitunter kann schon die Linderung eines Symptoms entscheidend für die Verbesserung der Lebensqualität der Betroffenen sein: „Nicht jedes Arzneimittel ist ein Fortschritt für die Patienten“, gab Dr. Thomas Kaiser, Leiter des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), zu bedenken.
Die NAKSE hat eine beeindruckende und vielfältige Teilnehmerlandschaft. Es ist schön zu sehen, wie viel Engagement und Qualität in diesem Format steckt.
Ära des Arzneistofffindens geht vorbei
Neue Arzneistoffe wird es in Zukunft allerdings immer weniger geben: „Die Ära des ständig neuen Arzneistofffindens wird definitiv enden. Dann schlägt die Stunde des Repurposing“, so Prof. Dr. Harald Schmidt (Uniklinik Maastricht) – also die Weiterentwicklung zugelassener Medikamente zur Behandlung anderer Erkrankungen.
Genmedizin ebnet Weg zur Heilung
Echte Heilungschancen entstehen vor allem durch die Genmedizin. Ein Beispiel sind sogenannte CAR-T-Zellen, die Betroffenen entnommen und dann gentechnisch verändert wieder eingesetzt werden. Thu Thao Vu Thi, die erste in Deutschland mit diesem Therapieansatz behandelte Lupus-Patientin, lieferte einen beeindruckenden Erfolgsbeweis: Statt weiter auf den Rollstuhl angewiesen zu sein, hielt sie einen beeindruckenden Vortrag - im Stehen und ohne Atemprobleme.
Posterpreis für Spezialsprechstunde Dup15q
Wie auf jeder NAKSE wurde auch in diesem Jahr wieder ein Posterpreis vergeben. Unter 34 Bewerbern konnte sich die Spezialsprechstunde Dup15q durchsetzen. Dabei werden Termine so gelegt, dass alle erforderlichen Fachleute an einem Tag aufgesucht werden und die Eltern mit einer schriftlichen Zusammenfassung und einer Überweisung an ein wohnortnahes Team zurückkehren.
Veranstaltungsziel erreicht
Der Wunsch der ACHSE-Vorsitzenden Geske Wehr, auf der NASKE einen Punkt zu definieren, „den wir als nächstes erreichen wollen und auch schon einen kleinen Weg dahin gefunden zu haben“, ging jedenfalls voll in Erfüllung. Viele Vortragende und Teilnehmende zeigten sich beeindruckt von der Expertise und dem Engagement der Beteiligten.
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