V.l.n.r.: Dr. Nico Lachmann, Christoph Nachtigäller, Eva Luise Köhler, Prof. Dr. Thomas Moritz, Prof. Dr. Gesine Hansen, Dr. Christine Happle, Bundespräsident a.D. Horst Köhler, Dr. Holger Berndt

Eva Luise Köhler Forschungspreis 2013

Am 28. Februar, dem Tag der Seltenen Erkrankungen verlieh Eva Luise Köhler den mit 50.000 Euro dotierten Preis an ein vierköpfiges Forscherteam unter der Leitung von Professor Gesine Hansen und Professor Thomas Moritz an der Medizinischen Hochschule Hannover für die Entwicklung  eines innovativen Ansatzes einer gentherapeutischen Behandlung der pulmonalen Alveolarproteinose. Die feierliche Preisverleihung fand in Anwesenheit von Bundespräsident a.D. Prof. Dr. Horst Köhler, Bundesminister für Gesundheit Daniel Bahr und vielen weiteren Gästen in der Hauptstadtrepräsentanz der Deutschen Telekom statt.

„Unzählige Menschen  warten und hoffen auf Forschungsergebnisse und Therapien für ihre Seltene Erkrankung. Mit dem Preis zeichnen wir dieses Mal ein Projekt aus, das bei der Erforschung einer Seltenen Erkrankung und der Entwicklung von Therapiemöglichkeiten außergewöhnliche Schritte geht und Grenzen durchbrechen will. Es setzt damit auch den Grundstein zur Therapie-Entwicklung anderer genetisch bedingter Seltener und nicht Seltener Erkrankungen“, so Eva Luise Köhler in ihrer Laudatio.

Was ist die pulmonale Alveolarproteinose?

"Unser Ziel ist es, die Überlebenschance und die Lebensqualität unserer kleinen Patienten zu verbessern und wir hoffen natürlich, dass unser neuer Therapieansatz in der Zukunft zu einer Heilung dieser schwer kranken Kinder beitragen könnte", sagt Professor Gesine Hansen.

Die erbliche pulmonale Alveolarproteinose (PAP) ist eine seltene Lungenerkrankung, bei der sich in den Lungenbläschen, die normalerweise Luft enthalten, eiweißreiches Material sammelt. Viele Betroffene ersticken bereits im Kindesalter und es gibt bisher keine heilende oder lang wirksame Therapie. Derzeit ist die einzige Behandlungsmöglichkeit eine Spülung der Lunge, die ca. alle 4 Wochen in einer Risiko-reichen lang dauernden Behandlung unter Vollnarkose durchgeführt werden muss. Die Kinder entwickeln sich schlecht, leiden ständig an Atemwegsinfektionen und versterben zumeist früh. Eine Knochenmarkstransplantation, bei der die defekten Zellen durch gesunde Vorläuferzellen ersetzt werden, kann nicht angewendet werden, weil der kritische Gesundheitszustand der betroffenen Kinder die dafür notwendige, vorbereitende Bestrahlung oder Chemotherapie nicht zulässt.

Welchen Therapieansatz entwickelt das Forscherteam?

Das Forscherteam bestehend aus Prof. Dr. Gesine Hansen, Dr. Christine Happle, Dr. Nico Lachmann und Prof. Dr. Thomas Moritz entwickelt eine neuartige Methode einer Gentherapie, bei der die gesunde Kopie des Gens in reife Immunzellen anstelle von Blut-Stammzellen eingeführt wird. Diese korrigierten Zellen möchten die Forscher dann nicht in das Knochenmark der Patienten verpflanzen, sondern direkt in die Lunge geben.
 „Im Mausmodell konnten wir zeigen, dass diese Methode ohne wesentliche Nebenwirkungen zu einer deutlichen und lang anhaltenden Verbesserung der Alveolarproteinose führte. Damit könnten wir zu einem Paradigmenwechsel in der Gentherapie kongenitaler Erkrankungen beitragen.“ so Dr. Christine Happle

Dieser innovative Ansatz, körpereigene differenzierte und gen-korrigierte Zellen direkt in die Lunge zu transplantieren, könnte das Risiko Gentherapie-assoziierter Leukämien deutlich senken und die mit hohem Infektionsrisiko behaftete Chemotherapie überflüssig machen, so das Forscherteam. Nach der Anwendung in einem humanisierten Mausmodell für diese Seltene Erkrankung soll die Methode in klinischen Studien auf den Menschen übertragen werden.

Bundesminister Daniel Bahr unterstreicht die Bedeutung des Forschungspreises

"Ich gratuliere den Preisträgern. Die heutige Auszeichnung ist ein wichtiger Anreiz, sich wissenschaftlich mit seltenen Erkrankungen zu beschäftigen. Erkrankungen, die jede für sich nur eine kleinere Gruppe von Menschen betreffen, die aber in ihrer Vielzahl die Lebensqualität und die Überlebenschancen von Millionen Patientinnen und Patienten beeinträchtigen. Ich freue mich daher, dass wir alle gemeinsam an einem Strang ziehen. Wir setzen uns für Menschen mit seltenen Erkrankungen ein, um ihnen zu helfen. Jeder der Beteiligten auf seine Weise, ob mit neuen wissenschaftlichen Erkenntnissen, mit Geldleistungen oder ideell.“, so der Bundesminister in seiner Ansprache. In einer Podiumsrunde sprachen Preisträger der vergangenen Jahre über Fortschritte und Hürden ihrer jeweiligen Forschungsprojekte und über die Bedeutung des Eva Luise Köhler Forschungspreises. Einhellige Meinung der Forscher war, dass der Preis nicht nur einen finanziellen Anschub des Forschungsvorhabens darstellt, er öffnet durch sein Renomee auch Türen für anschließende unabdingbare Förderungen, richtet den Fokus der (wissenschaftlichen) Öffentlichkeit auf Seltene Erkrankungen und trägt wesentlich zur wichtigen Vernetzung innerhalb der Forscher bei. Nach der offiziellen Preisverleihung in der Hauptstadtrepräsentanz der Telekom stellten 8 Patientenorganisationen laufende Forschungsprojekte vor, die sich der Erforschung und Therapieentwicklung ihrer jeweiligen Seltenen Erkrankung widmen: Hier wird exemplarisch aufgezeigt, wie wichtig eine gezielte Zusammenarbeit zwischen Patienten und der Wissenschaft im Bereich der Seltenen Erkrankungen ist.

Preisträger der vergangenen Jahre, v.l.n.r.: Dr. Oliver Semler (2012), Professor Christoph Klein (2011), Professor Leena Bruckner-Tudermann (2010) und Professor Volkmar Gieselmann (2008)

Zitat Köhler


“Menschen mit einer chronischen seltenen Erkrankung haben eine besonders schwere Lebenssituation zu meistern. Für die Arbeit der ACHSE bitte ich Sie um Ihre Unterstützung.”
Eva Luise Köhler, Schirmherrin der ACHSE