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Eine Brücke zwischen Patienten und Forschung

Entwicklung von Medikamenten für Seltene Erkrankungen vorantreiben

Der Verband der forschenden Pharmaunternehmen (vfa) veranstaltete zusammen mit der ACHSE am 12. März 2010 eine Fachtagung zu der Fragestellung, welche Möglichkeit die Kooperation zwischen Pharmaunternemen und Patienten bei der Entwicklung von Medikamenten für seltene Erkrankungen birgt.

50 Vertreter von Patientenorganisationen und Unternehmen trafen sich dazu in Berlin, um sich dieser Frage von verschiedenen Richtungen anzunähern.
Nach einer Einführung von Dr. Siegfried Thom (vfa-Geschäftsführer Forschung) in die Rahmenbedingungen und Herausforderungen bei der Entwicklung von Orphan Drugs, sprach Dr. Georg Schetter, Vorstand der MPS-Gesellschaft, über Patientenhoffnungen und -erwartungen am Beispiel der Kinder mit Mukopolysaccharidosen: Die Zeit, die verstreicht, bis das Zulassungsverfahren für ein Medikament erfolgt ist, ist für die Betroffenen, deren Erkrankung sehr schnell voranschreitet, eindeutig zu lang. Da eine möglichst frühzeitige Diagnosestellung entscheidend für den Erfolg einer Therapie ist, muss auch die Forschung in der Diagnostik verbessert werden. Häufig ist sie die Grundlage für die Entwicklung eines Arzneimittels. Dr. Schetter forderte daher, die Ressourcen zu bündeln und Synergie auch diagnoseübergreifend zu nutzen.

Welchen Beitrag können Patienten leisten?

Die Bedürfnisse und Beiträge der Patienten fasste ACHSE-Vorstand Dr. Andreas Reimann zusammen und zeigte den Beitrag von Patienten zur Arzneimittelversorgung bei: Sie können Probleme und Erfahrungen mitteilen, Aufmerksamkeit in der Wissenschaft wecken und Unternehmen für das Thema interessieren.

Martina Ochel, Geschäftsführerin Genzyme GmbH, sprach im Anschluss über die praktische Entwicklung von Orphan Drugs und beschrieb die Möglichkeiten, wo und wie Patienten hierbei aktiv mitwirken können. Sie unterstrich in diesem Prozess einen respektvollen Umgang miteinander, eine transparente und offene Kommunikation und die Abklärung der Erwartungen, damit keine falschen Hoffnungen geweckt würden. Zudem sei eine Grundvoraussetzung, dass die Rollen und Verantwortlichkeiten der Beteiligten in der Zusammenarbeit definiert werden.

Einigkeit: Die Vernetzung muss gestärkt werden

In einer offenen Diskussion unter Moderation von Prof. Dr. Ivar Roots vom Institut für Klinische Pharmakologie der Charité wurden der Bedarf für und Möglichkeiten der Zusammenarbeit von Patienten(-vertretern) und Forschern diskutiert. Dabei stand der Off-Label-Use von Medikamenten bei Seltenen Erkrankungen im Vordergrund. Patientenvertreter wiesen auf die Notwendigkeit von Patientenregistern hin, die auch dür die Grundlagenforschungs von besonderer Bedeutung seien. Außerdem wurde die zunehmende Spezifizierung der Erkrankungen vielleicht irgendwann dazu führen, dass zukünftig alle Erkrankungen Seltene Erkrankungen sind, weil sie nur wenig Menschen betreffen. Genau deswegen sei eine zügige Vernetzung aller Beteiligten zwingend erforderlich.

Die Zusammenarbeit mit dem vfa wird die ACHSE - neben der Arbeit im Nationalen Aktionsbündnis für Menschen  mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) - fortsetzen und in einer Folgeveranstaltung weitere Fragen klären, erzielte Ergebnisse festhalten und für deren Umsetzung eintreten. 

24.03.2010

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